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簡單藥物注射可治療先天和老化性失明

2012-07-30 13:56 閱讀:1507 來源:科技日報 責任編輯:申瓊鶴
[導讀] 最近,一個由美國加利福尼亞大學伯克利分校、華盛頓大學和德國慕尼黑大學組成的研究小組,開發出一種叫做AAQ的化學小分子,可通過簡單眼內注射的方式,在短時間內使先天失明小鼠恢復一定的視力水平。研究人員指出,這種藥物經進一步改良,有望幫那些因遺傳和

    最近,一個由美國加利福尼亞大學伯克利分校、華盛頓大學和德國慕尼黑大學組成的研究小組,開發出一種叫做AAQ的化學小分子,可通過簡單眼內注射的方式,在短時間內使先天失明小鼠恢復一定的視力水平。研究人員指出,這種藥物經進一步改良,有望幫那些因遺傳和老化因素而失明的人們重見光明。相關論文發表在7月25日出版的《神經元》雜志上。

    視網膜色素變性(RP)和老年性黃斑變性(AMD)是由視網膜上柱細胞和錐細胞逐漸死亡而導致的失明,余下的視覺系統雖然完整,但大部分不能對光起反應。研究人員用基因技術使小鼠患上了RP,小鼠就會在出生后幾個月內失明。他們將小劑量的AAQ注射到這些小鼠的眼中,發現它們恢復了某種程度的感光能力。在明亮光線下,小鼠顯出了瞳孔收縮和避光反應。而這是一種典型的嚙齒類動物行為,如果沒看到光它們不可能出現這種反應。

    研究人員解釋說,AAQ是一種人工合成的小分子光控開關,能連接在視網膜細胞表面的蛋白離子通道上,受到光照會打開開關,改變通道的離子流,并更多地激活神經細胞路徑,讓“失明”細胞恢復感光能力。

    “這和局部麻醉的原理很相似:藥物分子嵌在離子通道內,粘住通道一段時間,由此讓你停止感覺一段時間。” 該研究領導、加利福尼亞大學伯克利分校分子與細胞生物學教授理查德·克拉瑪說,“不同的是,AAQ分子具有感光能力,能打開或關閉神經活動。”

    比起其他實驗性恢復視力的方法,這種眼內注射的方法更有優勢。研究人員指出,由于小分子最終會脫落,這種方法比會永久性改變視網膜的轉基因或干細胞療法更安全;比在眼內植入感光電子芯片的方法也更少入侵性??死斦f:“這是一種簡單的化學藥物,注射意味著你能改變劑量,還可與其他治療方法結合。”

    克拉瑪說,目前他們正在對AAQ進行改進并測試,改進后的AAQ能激活神經元幾天時間而不是幾個小時。


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