2011年2月17日,美國食品與藥物管理局(FDA)發布公告,批準Corifact用于預防先天性凝血因子XIII缺乏癥患者的出血癥。
先天性凝血因子XIII缺乏癥是一種罕見的基因缺陷病。Corifact是首個被FDA批準用于治療該病的制劑。
凝血因子XIII是一種存在于血液循環并參與正常凝血過程的重要物質。先天性凝血因子XIII缺乏癥患者體內無法生成足夠量的凝血因子XIII。如果不予以治療,這些患者便有威及生命的出血危險。
先天性凝血因子XIII缺乏癥是一種罕見病,美國每300萬到500萬人中有1人得此病。這種凝血因子的缺乏可能會導致軟組織瘀傷、粘膜出血和致命性顱內出血?;加心蜃覺III缺乏癥的新生兒可能在出生時有臍帶出血。
“該制劑有助于填補一項重要需求”,FDA生物制品評價和研究中心主任Karen Midthun博士說。
Corifact獲得FDA罕用藥資格,因為其適用于一種罕見病或罕見狀態。Corifact雖然根據FDA加速批準規定被批準上市,但它仍需完成一項持續研究,以證明患者實際的臨床獲益與迄今取得研究數據所預期的一致。
FDA基于1項對先天性凝血因子XIII缺乏癥患者的臨床研究結果批準了Corifact。該研究納入14例患者,其中包括兒童。研究中,被觀察到的最常見副作用是過敏反應(過敏、皮疹、瘙癢和紅斑)、寒戰、發燒、關節痛、頭痛、凝血酶-抗凝血酶水平升高以及肝酶升高。
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