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    賽諾菲（Sanofi）日前宣布，在骨髓纖維化（myelofibrosis,MF）患者中開展的有關選擇性JAK2抑制劑SAR302503的關鍵性III期JAKARTA臨床研究，各劑量組均達到了研究的主要終點。該項研究的主要終點是評價脾臟體積減小≥35%的患者比例。該項試驗中不良反應事件與此前報道的相關研究一致，主要包括貧血、腹瀉、惡心和嘔吐。研究的完整數據將提交至即將召開的醫學會議。

    骨髓纖維化（MF）是一種罕見、危及生命的血液系統惡性腫瘤（hematologic malignancy），其特征為骨髓造血組織被纖維組織替代，影響造血功能，伴有脾、肝等器官髓外造血的病理狀態。本病發病機制尚未闡明，推測本病的成纖維細胞增殖是反應性和繼發性病變并對細胞因子敏感性增高，而造血細胞發生克隆性或腫瘤性增生。多數發病50-70歲，起病緩慢，早期多無癥狀或癥狀不典型；病情進展的主要癥狀為貧血和脾腫大引起的壓迫癥狀；嚴重貧血和骨痛為本病晚期表現。

    SAR302503是一種新穎的實驗性、選擇性酪氨酸激酶-2 （JAK2）抑制劑，為賽諾菲通過收購TargeGen公司獲得該藥，并在不到3年的時間內，從I期臨床推進至完成關鍵性III期臨床試驗。賽諾菲正在計劃提交該藥的監管申請文件。

    目前賽諾菲正開發SAR302503用于3種主要類型的骨髓增生性腫瘤：原發性骨髓纖維化（Primary myelofibrosis）、真性紅細胞增多癥（Polycythemia vera ,PV）、特發性血小板增多癥（Essential Thrombocytosis,ET）。