中國北京協和醫院的一項研究顯示,于新診斷的POEMS綜合癥患者,馬法蘭與**聯合是一種有效且耐受性好的治療選擇。研究報告3月10日在線發表于美國《血液》(Blood)雜志。
POEMS綜合征是一種罕見的克隆性漿細胞病,至今尚無標準化治療方案。基于馬法蘭和**組合對輕鏈型淀粉樣變性病的有效性和低毒性,研究者對新診斷POEMS綜合征的患者進行了該項馬法蘭—**聯合治療的前瞻性研究,共納入31例患者,其中19例為男性。這些患者診斷時的中位年齡為44歲(范圍32-68歲)。所有患者均接受12個療程的馬法蘭—**聯合治療。
結果顯示,25例患者(80.6%)達到血液學反應,其中12例(38.7%)完全緩解,13例(41.9%)部分緩解。所有31例患者的神經系統反應率為100%。24例患者(77.4%)被觀察到治療后3個月內產生初期神經系統反應,達到最大神經系統反應的中位時間為12個月(范圍3—15個月)。此外,馬法蘭—**聯合治療大大升高了血清VEGF水平,減輕臟器腫大、血管外容量超負荷過重以及肺動脈高壓。僅6例患者(19.3%)發生治療期間3級不良事件。中位隨訪期21個月后,所有患均存活,且無神經系統復發。
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