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    軟骨發育不全癥是基因突變所導致的一種最常見侏儒癥.法國研究人員在動物實驗中發現,如果注射一種"誘餌蛋白",讓致病基因失去作用,或能治療軟骨發育不全癥.

    法國衛生和醫學研究所的研究人員近日在美國《科學-轉化醫學》雜志上報告說,軟骨發育不全癥患者體內的FGFR3基因發生突變后,會導致FGFR3蛋白過度活躍,從而抑制骨骼的正常發育.為此,他們采取一種欺騙策略,讓過度活躍的FGFR3蛋白"冷靜"下來.

    具體方法是,給軟骨發育不全的新生實驗鼠多次注射一種叫做sFGFR3的蛋白,這種蛋白可以像"誘餌"一樣吸引FGFR3基因的全部"火力",正常的FGFR3蛋白因此不再受到影響,從而讓骨骼發育恢復正常.在他們的實驗中,老鼠接受治療后出現脊椎異常問題的比例從80%降至6%.

    研究人員還發現,"誘餌蛋白"療法還會抑制軟骨發育不全實驗鼠的癱瘓、呼吸困難等并發癥,從而有效降低其死亡率.此外,將這些實驗鼠解剖后進行器官、血液等檢測,沒有發現明顯副作用.

    盡管還要進行更多研究以確定人類患者利用sFGFR3蛋白治療的安全性與有效性,但研究人員認為,軟骨發育不全癥患兒在出生第一年內接受這種治療,骨骼生長很有可能恢復正常化.