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    對付多發性硬化，除了皮質激素、干擾素、免疫抑制劑和靜脈注射免疫球蛋白，你還有神馬高招么？不要再抓耳撓腮了，看看Paul O' Connor和Jerry S. Wolinsky等有關口服特立氟胺（teriflunomide）治療復發型多發性硬化的臨床隨機試驗吧，他們將結果發表在了本期NEJM的文章《Randomized Trial of Oral Teriflunomide for Relapsing Multiple Sclerosis》中。

    多發性硬化是一種中樞神經系統的脫髓鞘疾病。說起髓鞘來，它就好像包繞在神經這根電線外的一層絕緣皮，沒有了絕緣皮，整個神經的“電路”系統就會發生各種各樣的問題。要解決這些問題，尤其是對于更加棘手的復發型多發性硬化，目前神經科卻沒有多少太好的辦法。

    而本次試驗關注的特立氟胺，則是一種用于治療復發型多發性硬化的新型口服制劑。

    這項臨床研究共有1088位多發性硬化患者參與，年齡18到55歲不等，擴展殘疾狀態量表（expanded disability status scale）評分0-5.5分，在前一年內至少有一次復發或者前兩年內至少有兩次復發?；颊唠S機平分到三組，分別為安慰劑組、每天7mg特立氟胺組和每天14mg特立氟胺組，試驗共進行了108周。第一終點為年復發率，第二終點為連續至少12周的殘疾進展。

    試驗結果發現，特立氟胺可以降低年復發率，其中安慰劑組為0.54，特立氟胺組為0.37，相對危險度分別下降31.2%和31.5%（p<0.001），對照組的殘疾進展率為27.3%，7mg組為21.7%（p=0.08），14mg組為20.2%（p=0.03）。通過MRI的評估，兩個藥物組在試驗終點上都要優于安慰劑組，當然，腹瀉、惡心和脫發等這些副作用也會更嚴重；同時藥物組的丙氨酸轉移酶（ALT）水平升高1倍以上的概率增加，但三個試驗組在使ALT升高3倍水平上并沒有什么差異（分別是6.3%，6.7%和6.7%），三組中嚴重感染的概率分別為1.6%、2.5%和2.2%。

    通過這樣的臨床隨機試驗，作者最終得出這樣的結論：相對于安慰劑，特立氟胺可以顯著降低多發性硬化的復發率、殘疾進展和經MRI評估的疾病活動。

    下一次再有人要用多發性硬化的治療來刁難神經科醫生時，我們就可以牛牛的甩出“特立氟胺，你知道么？”這樣一句底氣十足的話。當然，更重要的是，但愿這種新藥可以真正為多發性硬化患者帶來福音和希望。