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    多系統萎縮是一種罕見的、漸進性的、致命的神經系統疾病，目前沒有可以減緩或阻止多系統萎縮發展的治療方法。在一個多系統萎縮小鼠模型中，利福平能抑制α-突觸**白原纖維（該疾病的神經病理學標志）的形成。

    2014年2月5日，一項有關利福平治療多系統萎縮疾病的隨機、雙盲、安慰劑對照試驗在線發表于《The Lancet Neurology》雜志（Lancet Neurol 2014 Feb 4），旨在評估利福平于多系統萎縮患者的安全性及有效性。

    這項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗中的參與者為年齡在30-80歲之間的、可能患有多系統萎縮的患者，這些患者來源于十家美國醫學中心。通過計算機生成的區組隨機方法將合格的參與者隨機分配（1:1）至利福平組（每次給予300mg,每日兩次）和安慰劑組（50mg核黃素膠囊 ）。主要結果為從基線至12個月時統一多系統萎縮評估量表-I（UMSARS）得分的變化率（斜率分析），對基線后至少測量一次的所有參與者進行了分析。

    2011年4月12日至2012年4月19日期間，該試驗將100名參與者隨機分配（1:1）至利福平組與安慰劑組。有4名利福平組參與者和5名安慰劑組參與者提前退出。主要終點的預先計劃中期分析結果（每組n=15）顯示出無效的標準，因此試驗被迫停止（利福平組與安慰劑組UMSARS I得分的平均變化率[斜率分析]分別為：0.62分[SD 0.85]/月 vs 0.74分[0.48]/月；無效 P=0.032;有效p=0.76）。

    在研究終止時，49名利福平組參與者與50名安慰劑組參與者具有隨訪數據，并包含在最終分析中。利福平組與安慰劑組的主要終點分別為0.5分（SD 0.7）/月和0.5分（0.5）/月（差值0.0,95% CI ?0.24——0.24;p=0.82）。利福平組（50名）參與者中的3名（6%）與安慰劑組（50名）中的12名（24%）出現不止一次的嚴重不良反應事件；但都不認為與治療有關。

    研究結果顯示利福平不能減緩或阻止多系統萎縮的發展。盡管試驗結果呈陰性，但該試驗的確提供了對將來評估多系統萎縮患者潛在疾病修飾療法研究有用的信息。