北京大學人民醫院、北京大學血液病研究所主鴻鵠、黃曉軍等最新臨床研究成果――口服砷劑和維甲酸可完全緩解非高危急性早幼粒細胞白血病(APL),12月4日以通信形式發表在《新英格蘭醫學雜志》(NEngl JMed)。
APL是一種起病兇險的惡性血液病,單純依賴化療患者復發率高,總體生存較差。維甲酸與砷劑聯合治療作為APL診治首選方案,被業界稱為“夢幻組合”,根治率可達到90%以上。此前黃曉軍課題組在國際上首次通過前瞻性臨床試驗證實口服砷劑和靜脈砷劑具有相似的療效和安全性(論文2013年發表于《臨床腫瘤學雜志》)。
在此基礎上,課題組2013年2月設計了新的臨床試驗,共納入20例初診非高危APL患者(白細胞<10×109/L),僅用復方黃黛片和維甲酸兩種口服藥物,不要傳統的化療藥物、不輸液,緩解后不用再住院,總治療時間為8個月。
結果顯示,所有患者都達到完全緩解,利用目前最敏感的實時定量聚合酶鏈反應(PCR)方法檢測白血病特異融合基因證實,所有受試者都可以達到白血病特異融合基因轉陰,更為重要的是所有患者在達到緩解(約1個月)后均不再需要住院治療,不影響正常工作和學習,生活質量接近正常人,醫療費用較低。
上述成果在國際上首次證實了“不化療、不輸液、僅用兩個口服藥物治療APL”的可行性,使APL治療更為簡便,避免了化療帶來的多種不良反應、顯著提高了患者的生活質量、同時減輕了患者的醫療負擔。該項研究使得我國在APL治療領域穩居國際前列,成為推動該領域發展的重要力量。
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