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    治療血友病A的半衰期延長藥物

    Paul Giangrande陳述了Pathfinder 2試驗的3期分析結果，研究了N8-GP——新重組的糖基聚乙二醇化FVIII治療先前經治療的年齡>12歲的嚴重血友病A患者的療效。175名患者接受N8-GP作為預防療法（50單位/kg/4天），12名患者發生出血時接受按需治療。患者治療21個月，預防組和按需治療組中位年度出血率分別為1.3和30.9,預防組有40%的患者未出現出血癥狀。只有1/186名患者接受FVIII抑制劑治療。

    Maria Elisa Mancuso陳述了非盲、隨機LEOPOLD I試驗的結果，這項試驗研究了重組因子VIII藥物BAY81-8973的療效。先前經治療的嚴重血友病A患者（年齡：12-65歲）接受FVIII治療≥150天，患者接受BAY81-8973預防法（20–50 IU/kg）2-3次/周，共12個月。18名患者每周治療兩次，44名患者每周治療三次。

    每周治療兩次的患者和每周治療三次的患者中位年度出血率分別為1.0和2.0.不同探索性亞組分析顯示，前6個月的出血率比后6個月的出血率頻繁，接受小劑量（20–30IU/kg）治療的患者年度出血率為2.3,高于接受35–50IU/kg劑量治療的患者出血率（1.0）。

    手術和出血

    一個持續的臨床問題是，直接口服抗凝劑進行手術的患者最理想的圍手術期過程是什么。Sam Schulman陳述了一項檢測達比加群治療接受計劃性侵襲性手術的患者研究結果。手術之前的最后一個的劑量達比加群時間是根據肌酐酸清除率和手術相關出血風險確定的。重新進行達比加群治療是依據手術的復雜性和出血并發癥的影響預先設定的。

    研究納入542名患者，324名在手術中有標準出血風險，218名出血風險增加。大多數患者在手術之前的24小時或48小時停止使用達比加群，手術之后中位1天（范圍0-2天）重新使用達比加群。10名患者發生大出血（1.8%[95% CI 0.7–3.0]），28名患者發生輕度出血事件（5.2%[95% CI 3.3–7.0]），顯示達比加群停藥并在手術時重新使用是安全的。

    BRIDGE研究檢測了需要在選擇性手術中中斷華法林治療的心房顫動患者是否需要小分子量肝素進行橋接抗凝。ThomasOrtel陳述了這項隨機、雙盲、空白對照試驗結果。這項研究納入1884名患者，950名分配不接受橋接治療，934名接受橋街治療。主要預后是動脈血栓栓塞和大出血。

    研究者發現，兩組動脈血栓栓塞的發生率無差異。橋接組的大出血發生率高于非橋接組（3.2%vs 1.3%;相對風險0.41[95% CI 0.2–0.78]）。因此研究者認為在手術中去除橋接抗凝作用是安全的。

    最后，Giuseppe Camporese陳述了隨機、空白對照、雙盲、3期ERIKA試驗結果，這項試驗檢測了利伐沙班能否預防膝關節鏡檢查后的靜脈血栓栓塞（VTE）。患者隨機分配至利伐沙班組（10mg/天）或安慰劑組治療7天。試驗共納入241名患者，利伐沙班組122名，安慰劑組119名。利伐沙班組死亡率、有癥狀VTE和無癥狀近端深靜脈血栓累積發生率為0.8%,安慰劑組為6.1%.未發生大出血，表明利伐沙班有助于預防手術中的VTE.

    Caplacizumab治療TTP

    TITAN 3期研究的研究者檢測了抗血管性血友病因子納米抗體caplacizumab治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜（TTP）。這項試驗的主要終點是確定血小板反應（≥150000/L,48小時后確定）的時間。

    36名患者隨機分配至caplacizumab組，安慰劑組39名。在血漿置換之前靜脈注射caplacizumab或安慰劑，隨后，血漿置換之后每天皮下注射10mg藥物或安慰劑，最后一次血漿置換后持續30天。Caplacizumab組和安慰劑組的中位血小板反應時間分別為2.97天和4.79天。

    編譯自：ISTH 2015 Congress. Lancet. 2015.8