非甾體抗炎藥(NASID)二氟尼柳治療遺傳性甲狀腺素運載蛋白樣家族性淀粉樣多發性神經病(ATTR-FAP),與安慰劑相比能夠降低神經學障礙進展率,并維持生活質量。研究報告發表在《美國醫學會雜志》(JAMA)。
ATTR-FAP是一種遺傳疾病,是甲狀腺素運載蛋白的變異聚集造成的。如不治療,患者會出現進展性神經缺陷,在疾病出現后10至15年內死亡。標準的療法是肝移植,但是花費昂貴,器官有限,并且不適合老年患者和進展性疾病患者。
這項新的雙盲試驗由美國波士頓大學醫學院開展。招募130例患者,來自英國、意大利、日本、瑞典和美國的8個中心。隨機接受250mg二氟尼柳或安慰劑,每日兩次。
結果,治療2年后,治療組患者的多神經病變進展顯著低于安慰劑組。安慰劑組與基線相比的神經病變障礙評分+7個神經測試評分(NIS+7)變化為26.3分,治療組為8.2分,兩組相差18分。
重要的是,二氟尼柳不僅阻止神經病變進展,還能維持患者的生活質量。此外,二氟尼柳耐受良好。不良反應中以肌肉骨骼和一般疾病更為常見,但藥物相關不良事件兩組沒有不同。兩組的嚴重不良事件也無明顯不同。
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