全反式維甲酸和***聯用治療的存活率高于全反式維甲酸和化療的聯合治療。
全反式維甲酸與伊達比星聯用(或加上阿糖胞苷)治療低危型或中度危險型急性早幼粒細胞性白血病(APML)的總體有效率(ORR)達到90%,其中治愈率80%.在已知***(ATO)治療復發性APML的有效率非常高的前提下,研究人員設計了一個前瞻性非劣效性的三期隨機試驗,參與試驗的158個新診斷出APML的患者被隨機分為兩組,一組接受全反式維甲酸和ATO聯用進行4個療程的鞏固治療;另一組接受全反式維甲酸和伊達比星聯用進行3個療程的鞏固治療并接受2年的化療后續治療。
在中值為34.4個月的隨訪期中,接受全反式維甲酸-ATO聯用治療的所有77個患者都得到完全的緩解,而79個接受全反式維甲酸和化療聯用治療的患者中,75個病情得到完全緩解。相比全反式維甲酸和化療聯用治療組,接受全反式維甲酸-ATO聯用治療的患者的兩年無疾病進展生存率更高(為主要評估項;97% vs. 86%;P<0.001),兩年生存率更高(99% vs. 91%;P=0.02),血液毒性更低,黏膜炎出現更少,然而出現了更多的心臟毒性反應(43個患者),校正qt間期的延伸更長(12個患者,其中一例為中途退出試驗的患者)
點評:
這個研究開創了全反式維甲酸和***聯用治療低危型或中度危險型急性早幼粒細胞性白血病的全新治療方案,目前該方案已被國家綜合癌癥網絡列為治療指南。肝毒性或可被一或兩種藥物暫時解除。我們應當注意的重要一點是,避免因聯合用藥導致的QT間隔延長。
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