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FDA授予BGB324治療AML孤兒藥稱號

2014-12-04 11:05 閱讀:1511 來源:醫脈通 作者:老* 責任編輯:老者
[導讀] 美國食品藥品監督管理局(FDA)授予BGB324治療急性髓系白血病(AML)孤兒藥稱號。BGB324是一種首創藥物,是具有高度選擇性的Axl受體酪氨酸激酶小分子抑制劑。它阻礙抗藥和轉移的關鍵程序——上皮間質轉化(EMT)。

    美國食品藥品監督管理局(FDA)授予BGB324治療急性髓系白血病(AML)孤兒藥稱號。BGB324是一種首創藥物,是具有高度選擇性的Axl受體酪氨酸激酶小分子抑制劑。它阻礙抗藥和轉移的關鍵程序——上皮間質轉化(EMT)。

    在這個月前期,BerGenBio揭曉了BGB324治療AML患者的多中心Ib期試驗中接受給藥的第一位患者。這兩部分試驗主要研究單藥BGB324和與標準治療藥(阿糖胞苷)聯合治療AML的安全性和耐受性。次要終點將探索臨床反應,評估新型標記物。

    FDA授予開發階段的新型療法孤兒藥稱號,這種療法用于治療罕見疾病和影響美國200000人以下的系統性疾病。


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