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AG-120治療IDH1突變AML效果顯著

2014-12-02 16:21 閱讀:2253 來源:醫(yī)脈通 作者:老* 責(zé)任編輯:老者
[導(dǎo)讀] 科羅拉多癌癥中心研究者Daniel Pollyea博士在巴塞羅那舉行的第26屆歐洲癌癥研究和治療組織研討會上發(fā)表了試驗(yàn)藥物AG-120的早期1期臨床試驗(yàn)結(jié)果,顯示它對IDH1基因突變的急性淋巴白血病(AML)患者群治療非常有潛力。

    科羅拉多癌癥中心研究者Daniel Pollyea博士在巴塞羅那舉行的第26屆歐洲癌癥研究和治療組織研討會上發(fā)表了試驗(yàn)藥物AG-120的早期1期臨床試驗(yàn)結(jié)果,顯示它對IDH1基因突變的急性淋巴白血病(AML)患者群治療非常有潛力。這項(xiàng)結(jié)果是基于一種相關(guān)藥物的1期試驗(yàn)結(jié)果,即抗IDH2突變藥物AG-221,它發(fā)表于最近的美國癌癥研究協(xié)會。大約15%-20%的AML患者會出現(xiàn)IDH1突變,每年大約有3500例IDH1AML案例。

    Pollyea說:“這是長時(shí)間以來最激動人心的AML發(fā)展。”雖然他告誡我們這一階段的結(jié)果只是初步的,而且僅有17名患者參與,但是他認(rèn)為這項(xiàng)結(jié)果非常引人注目。

    IDH1基因通常參與檸檬酸循環(huán)——一種細(xì)胞能量轉(zhuǎn)換途徑。當(dāng)IDH1突變時(shí),它會引起鏈?zhǔn)椒磻?yīng),導(dǎo)致細(xì)胞無法成熟,從而導(dǎo)致AML的發(fā)生。臨床前試驗(yàn)顯示AG-120可阻礙IDH1突變引起的異常功能,恢復(fù)正常發(fā)育,導(dǎo)致白血病細(xì)胞的有序死亡。

    基于強(qiáng)有力的1期臨床試驗(yàn)結(jié)果,美國食品藥品監(jiān)督管理局授予它的姐妹藥——以IDH2突變?yōu)榘邢虻腁G-221快速通道資格。AG-120的前景也同等樂觀。Pollyea說:“這是一個(gè)高危群體,我們希望能夠取得持續(xù)的成功,以便為更多的參與此項(xiàng)臨床試驗(yàn)的患者提供這種療法。”


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