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艾滋病基因療法完成動物試驗 無明顯副作用

2011-12-02 10:16 閱讀:1497 來源:中國科技網 責任編輯:申瓊鶴
[導讀] 據美國物理學家組織網12月1日(北京時間)報道,加州理工大學的諾貝爾獎得主戴維巴爾的摩領導的研究小組研發出一種以腺病毒(AAV)為載體的基因療法,能使小鼠肌肉細胞產生多種強效中和性艾滋病病毒(HIV)抗體,保護它們免受感染。相關論文發表在11月30日的

    據美國物理學家組織網12月1日(北京時間)報道,加州理工大學的諾貝爾獎得主戴維·巴爾的摩領導的研究小組研發出一種以腺病毒(AAV)為載體的基因療法,能使小鼠肌肉細胞產生多種強效中和性艾滋病病毒(HIV)抗體,保護它們免受感染。相關論文發表在11月30日的在線《自然》雜志上。

    研究人員將一種腺病毒插入到小鼠的腿部肌肉中,作為載體來傳遞一段基因代碼,通過這些代碼詳細指示抗體的生成,結果肌細胞能產生多種中和性抗體投放到循環系統中。這些抗體具有幫助機體抑制艾滋病病毒的作用,最初是在一些對艾滋病有抵抗力的患者體內分離得到的。根據小鼠血液樣本顯示,僅注射一次腺病毒后,它們就能產出高濃度的抗體;給小鼠靜脈注射HIV之后,抗體能保護小鼠免受感染。

    傳統的抗HIV疫苗無論是以抗體的形式封鎖感染,還是通過T細胞攻擊被感染細胞,都是通過藥物引發有效的免疫反應,而新方法直接由抗體來打前鋒。研究領導作者、巴爾的摩實驗室博士后阿萊簡多·巴拉茨說:“新方法具有和疫苗同樣的效果,卻不需要引發免疫反應。”

    為了測試抗體功效,研究人員將HIV的劑量從1毫微克一直增加到125毫微克,足以感染大部分小鼠,而接受了新療法的小鼠仍能抵抗。他們還測試了5種不同抗體的效果,發現兩種代號為B12和VRC01的抗體效果尤其良好。即使對實驗鼠施加比天然感染艾滋病高出100倍的HIV劑量,這兩種抗體也能起到完全且持續的保護效果,小鼠在接受治療一年后仍能避免發病。

    研究人員指出,在小鼠身上有效的方法在人體內未必有效。目前他們正計劃將新方法用于人類臨床實驗。第一步將測試該療法是否有改變人類肌肉細胞的基因序列等副作用。雖然通常只用基因療法治療遺傳病,但目前在與艾滋病的斗爭中還沒找到完全有效的療法,因此基因治療艾滋病值得一試。


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