近期,在線發表在《柳葉刀:腫瘤學》(Lancet:Oncology)的一篇社評稱,埃克替尼,即中國一種靶向治療非小細胞肺癌(NSCLC)藥物,可能預示著一波新的抗癌藥物,在滲透到其他世界市場之前,正以其療效佳、價格低廉在中國市場走銷。
與該社評一起發表的還有埃克替尼應用于非小細胞肺癌患者的臨床試驗研究。
該藥物是表皮生長因子受體(EGFR)抑制劑,主要受益于帶有表皮生長因子受體基因突變的非小細胞肺癌患者。與西方國家人群(10%~20%)相比較,亞洲的非小細胞肺癌患者有更高的EGFR基因突變發生率(高達60%),因此這種藥物在中國非常有市場。
埃克替尼Ⅲ期臨床試驗
Ⅲ期臨床試驗,確定了埃克替尼的非劣效性(與吉非替尼比較)。該試驗對400名晚期非小細胞肺癌(不選擇EGFR突變狀態)患者進行研究,試驗發現無進展生存期中位數沒有顯著不同:埃克替尼4.6個月vs吉非替尼3.4個月(P = 0.13)。兩種藥物最常見的不良反應為皮疹(埃克替尼組41%的患者 vs吉非替尼組49%的患者)和腹瀉(埃克替尼22%vs吉非替尼29%)。
研究人員得出結論稱,埃克替尼是非小細胞肺癌患者的有效治療選擇。同時指出,EGFR基因突變患者比無EGFR突變患者受益更多。這一結論是基于對134例被檢測為EGFR基因突變狀態的肺組織進行的回顧性分析(其中51%是表皮生長因子受體基因突變陽性)。
推動中國抗癌藥物的發展
該藥物于2011年6月被批準上市,在中國估計每年消瘦超過1億美元。
埃克替尼是一個推動中國抗癌藥物發展的完美測試案例。該藥物從早期開發到推出市場僅僅用了8年時間,比起世界其他高收入國家的標準時間快了2年。此外,其研發成本僅占歐美國家同類藥品的一小部分(據傳為2000萬~3000萬)。
從臨床的角度來看,埃克替尼作為一個EGRF抑制劑,主要用于非小細胞肺癌患者,與現在市場上的同類藥物吉非替尼和厄洛替尼相比,其作用機制相同且療效與安全性與之沒有區別。
埃克替尼存在一個劑量問題上的缺點:由于其半衰期短,與其他藥物每天只需服用一次相比,該藥物需要每日3次服藥。然而,埃克替尼有一個很大的價格優勢,在中國該藥物價格約為厄洛替尼和吉非替尼的三分之二。