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    近日，為了推進小兒Gaucher病(戈謝病)新藥的臨床研究，EMA和美國食品和藥物管理局(FDA)發布了一項聯合提案。為便于公眾咨詢，這一提案將對外開放至2014年8月31日。

    這一提案不僅為了推進EMA兒科藥物研究計劃(Paediatric Investigation Plan)和FDA兒科研究計劃(Pediatric Study Plan)快速達成一致，同時也為了提高研發治療這一罕見疾病的多種藥物的可行性。

    Gaucher病是以全身一些細胞內特定化學物質(葡萄糖腦苷脂)蓄積為特征的一種罕見疾病。該病的臨床表現非常寬泛，也加重了該病的嚴重程度。尤其是伴有神經學癥狀的小兒，目前的治療手段遠遠不能滿足他們的需求，因此亟需新的治療方法來減輕疾病負擔。

    目前，針對該病已經有大量的藥物在研發中;然而，因為該病的罕見性，開展臨床試驗變得非常困難。

    為了解決這一難題，上述聯合提案討論了兩種互補方法：

    從成人治療的角度外推到兒童，如模擬法。EMA和FDA考慮到應用外推法的主要原因包括以下幾點：1)倫理因素，避免在小兒中開展不必要的研究;2)提高研究的效率;3)減輕小兒的負擔;4)保證將資源分配到研究最需要的地方。

    同時開展多路徑、多公司合作的臨床試驗來確定新藥的安全性和有效性。與單獨對照試驗相比，這一方法將會減少納入研究的小兒總數，因為同一研究組可用于評估多種新藥。該研究方法的具體設計方案已經包括在了上述提案中。

    EMA官員Jordi Llinares Garcia解釋說，“這兩種互補方法不僅會加速新藥的研發，而且會使納入試驗的患者數量達到最優化，因此會減輕小兒及其家庭的負擔”。

    對于那些想要在他們研究中應用以上新方法的贊助商，EMA建議其聯系監管局以獲得科學指導。贊助商可以單獨咨詢EMA或者FDA，也可以同時咨詢這兩個機構以獲得指導。

    今天這一聯合提案的發布是基于一項協商討論會的結果，該會議于2011年10月開始，并且有多組利益相關者參與其中。會議進行過程中，EMA和FDA于2012年9月針對小兒Gaucher病新藥的研發，組織了一個研討會，邀請患兒父母、專家以及藥物研發人員共同參加，以討論臨床試驗的開展方法。